目前，基于应用行为分析（ABA）的教育方法，能够改善自闭症人士的行为，提高认知能力，但是寻找合适的药物以缓解自闭症的核心症状依然是人们的一个追求。

社交障碍是自闭症谱系的两个核心障碍之一，针对自闭症儿童的教育以及针对自闭症的药物开发，很多都是围绕这个核心障碍进行的。

2018年1月29日，瑞士制药巨头，罗氏（Roche）公司宣布，他们开发的新药Balovaptan（又名RG7314）获得美国FDA的突破性疗法认定，进入快速通道的临床试验，引得媒体一片叫好声。这个药物的三期临床试验，计划在今年6月30日结束。

然而，据Fierce Biotech网站今年4月22日报道，在Roche公司关于本年度第一季度的财务报告中，尽管公司的药物销售依然强劲，有7%的增长，但是该公司的两个3期临床药物也宣布终止，其中就包括Balovaptan。

报道中，Roche并没有披露更多的信息。截止2020年6月19日，Roche官方网站也没有看见相关的终止三期临床信息。但是据有限的媒体报道和推特上的信息，终止的原因是，Roche公司评估了Balovaptan的二期临床结果，发现没有足够的有效性数据，来支持继续进行该药物的三期临床试验。

至此，针对自闭症核心障碍的唯一一个进入三期临床的药物宣布流产。

Balovaptan是一个选择性抑制vasopressin-1A（后叶加压素）受体的药物。后叶加压素由下丘脑产生，并存贮于垂体后叶的脑部区域，是体内的一种荷尔蒙，也称“抗利尿荷尔蒙(ADH)”。

2015年，斯坦福大学Karen Parkers教授领导的研究小组发现，与对照组儿童相比，自闭症儿童血液中的后叶加压素含量偏低，因而给自闭症儿童补充后叶加压素有利于提高自闭症儿童的社交能力。

小丫丫团队的小褚博士认为这个研究存在两个疑点：首先，参与研究的群体样本差异太大，而且参与者的健康问题，用药情况都可能影响血液中后叶加压素含量的测定。 第二，研究者只从每个参与者身上抽取了一次血液样品，不太符合生物标记物在不同的测试和取样时间都是可靠、有效和稳定的要求。 

相反，有研究表明，高浓度的后叶加压素会引起在自闭症患者中常见的两个症状：焦虑和攻击性行为。因而Roche公司研发了Balovaptan药物，抑制后叶加压素的分泌，从而达到改善自闭症谱系人士社交行为的目的。

2017年国际自闭症研究大会上报道，基于这个看似相反理论的临床试验，斯坦福大学的给儿童鼻孔中喷后叶加压素，和Roche公司的给予自闭症成年人吃Baovaptan，受试者的社交能力都比对照组增强了。

但是，针对后叶加压素的临床试验本来也有很多争论。

首先是后叶加压素与社交行为的关系不明确，看起来不是简单的“太多”或者“太少”。其中也许有一个平衡的问题，也许加压素系统在儿童和成年人的发育过程中扮演不一样的角色，也许还有可能是用药方式不一样造成的差异。——这些也许的结论也曾经在小丫丫团队内部引起了一些争论。

第二个争论是由神经多样性的认识带来的。神经多样性观点认为，自闭症是一种神经多样性的表现，不应该被治愈，只要支持就好。与其浪费钱去寻找子乌虚有的治愈方法，不如将钱花在对自闭症人士的支持和辅助上。

我们无法知道，这些争论，是不是和Balovaptan三期临床终止有关。

后记：

当然，说Balovaptan完全失败也算不上。 根据美国FDA的信息，罗氏公司再次将药物试验又重新延长了两年，进一步评估该药物对18岁以上的自闭症人士的效果，安全性和药物动力学。但是这个两年的试验，不再是标准的双盲实验，而是开放标签的试验，这就意味着，受试者会清楚地知道，自己的服药情况，并不是标准的临床试验。